Tóm tắt:

Imatinib mesylate (IM) là thuốc ức chế tyrosin kinase (tyrosine kinase inhibitors-TKIs) thế hệ đầu tiên đã chứng minh được hiệu quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT). Tuy nhiên, khoảng 27% người bệnh (NB) đã xuất hiện đề kháng với IM sau một thời gian sử dụng. Tỷ lệ NB không dung nạp IM phải ngưng thuốc mặc dù có thấp hơn nhưng cũng gây một khó khăn không nhỏ trong quá trình điều trị. Những NB đề kháng hay không dung nạp này có rất nhiều nguy cơ tiến triển sang những giai đoạn sau nặng nề và khó kiểm soát hơn 1. Hướng dẫn của Mạng lưới bệnh bạch cầu Châu Âu (The European LeukemiaNet-ELN) đã khuyến cáo ưu tiên chuyển sang TKIs thế hệ 2 ở NB đã kháng hoặc không dung nạp với IM càng sớm càng tốt nhằm kiểm soát tình trạng bệnh. Sự lựa chọn TKIs nào còn phụ thuộc vào sự hiện diện của đột biến kháng thuốc2. Nilotinib là TKIs thế hệ 2 được FDA chấp thuận điều trị bước 2 cho NB kháng hoặc không dung nạp IM. Các nghiên cứu trên thế giới cho thấy nhiều kết quả khả quan khi chuyển điều trị Nilotinib trên nhóm NB này. Đánh giá đáp ứng di truyền học phân tử (DTHPT) sâu (deep molecular response-DMR) có vai trò quan trọng liên quan đến lui bệnh không cần điều trị (treatment-free remission - TFR), thời gian sống toàn bộ (overall survival- OS), sống thêm không tiến triển (progressionfree survival-PFS), sống thêm không biến cố (event-free survival-EFS).