Tổng quan liệu pháp Antisense Oligonucleotide (ASO) trong điều trị bệnh β-thalasemia
Tác giả: Dương Hồng Quân, Nguyễn Thị Huế, Hoàng Minh Công, Lê Văn Thu, Ngô Văn Lăng, Ngô Thị Phương Oanh
Số trang:
Tr. 239-245
Số phát hành:
Tập 170 - Số 9 - Tháng 10
Kiểu tài liệu:
Tạp chí trong nước
Nơi lưu trữ:
03 Quang Trung
Mã phân loại:
610
Ngôn ngữ:
Tiếng Việt
Từ khóa:
Antisense oligonucleotide (ASO), β-thalassemia, β-globin, điều trị, thiếu máu, bệnh di truyền
Chủ đề:
Di truyền y học
Tóm tắt:
Liệu pháp nhắm mục tiêu vào các đột biến đích cụ thể sẽ mang lại hiệu quả cao trong điều trị bệnh β-thalassemia. Liệu pháp điều trị bệnh dựa trên axit nucleic như liệu pháp Antisense Oligonucleotides (ASO) có thể điều trị hiệu quả cho người bệnh β-thalassemia bằng cách ASO xâm nhập vào các tế bào tiền nguyên hồng cầu, di chuyển đến nhân và lai với các vị trí nối bất thường để loại bỏ kiểu nối bất thường trên phân tử tiền mRNA của β-globin.
Tạp chí liên quan
- Chất lượng cuộc sống của người bệnh sau phẫu thuật thay khớp gối toàn phần tại Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức năm 2025
- Đặc điểm dịch tễ học, lâm sàng, thực trạng sơ cứu và xử trí ban đầu bệnh nhân rắn độc cắn tại Bệnh viện Hữu nghị Đa khoa Nghệ An
- Giá trị của thang điểm Rajan's Heart Failure (R-hf) trong tiên lượng kết cục ngắn hạn ở bệnh nhân suy tim mất bù cấp
- Đánh giá chức năng gan và thận ở bệnh nhân HIV điều trị ARV tại Bệnh viện Thành phố Thủ Đức trong giai đoạn 2023-2024 và các yếu tố liên quan
- Tỷ lệ mắc và một số nguyên nhân gây tổn thương thận cấp ở trẻ sơ sinh tại trung tâm sơ sinh, Bệnh viện Nhi Trung ương