Mô tả đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và đánh giá hiệu quả, biến chứng điều trị trong giai đoạn tấn công bệnh bạch cầu cấp nhũ nhi tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV TMHH). Phương pháp: Thiết kế nghiên cứu hồi cứu - mô tả hàng loạt ca. Đối tượng nghiên cứu: 43 bệnh nhi ≤12 tháng tuổi mới được chẩn đoán Bạch cầu cấp tại BV TMHH từ năm 2015 đến 2023. Kết quả: Bạch cầu cấp dòng lympho B (BCCDL – B) chiếm tỷ lệ 76,74%, không ghi nhận trường hợp nào bạch cầu cấp dòng lympho T (BCCDL – T) . Đặc điểm lâm sàng chủ yếu tại thời điểm chẩn đoán là thiếu máu, sốt, lách to. Có n=13 ca (39,39%) mang đột biến KMT2A trong nghiên cứu, t(4;11)(q21;q23) tạo tổ hợp gen KMT2A – AFF1 chủ yếu gặp ở nhóm BCCDL – B, t(9;11)(p22;q23) và t(10;11)(p12;q23) tạo 2 tổ hợp gen tương ứng là KMT2A – MLLT3 và KMT2A – MLLT10 chủ yếu gặp ở nhóm bạch cầu cấp dòng tủy (BCCDT). Ở nhóm BCCDT, tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn (CR) sau tấn công là 60%, lui bệnh một phần (PR) là 20%, trong đó 1 trường hợp (TH) mang đột biến t(10;11); tỷ lệ tái phát sau 2 năm là 37,5%; EFS sau 2 năm là 50%. Ở nhóm BCCDL – B, phác đồ điều trị đặc hiệu FRALLE 2000 B (B) có hiệu quả rõ rệt so với nhóm điều trị giảm nhẹ Vincristin và Corticoid (VC), với CR cao (100% so với 70%, p = 0,03), tỷ lệ tái phát sau 2 năm thấp hơn (43% so với 78,1%, p = 0,161) và EFS 2 năm tốt hơn (51% so với 15%, p = 0,022). Đánh giá bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) dương sau tấn công là yếu tố tiên lượng xấu ảnh hưởng đến kết cục (p = 0,019). Biến chứng nhiễm trùng và tăng men gan gặp ở tất cả các phác đồ điều trị. Giảm Fibrinogen và sốc phản vệ do L – Asparginase là 2 biến chứng cần phải lưu ý khi sử dụng phác đồ (B). Kết luận: Kết quả nghiên cứu cho thấy nhóm bệnh BCC ở lứa tuổi nhũ nhi có kết quả tiên lượng xấu, dù đã được sử dụng phác đồ hóa trị liệu mạnh, đạt tỷ lệ CR cao sau tấn công, nhưng đa số đều tái phát sớm sau đó. Cần phải có chiến lược quản lý và điều trị tích cực hơn trên nhóm đối tượng này.
Đánh giá đặc điểm lâm sàng, sinh học, hiệu quả điều trị của eltrombopag phối hợp với ATG và cyclosporine trên bệnh STX ở người lớn tại bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV TMHH). Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Hồi cứu, mô tả loạt ca. NB ≥ 18 tuổi chẩn đoán STX mắc phải được điều trị với ATG, cyclosporine và eltrombopag tại BV TMHH từ 01/2019 đến 12/2023. Kết quả: Có tất cả 50 NB thỏa tiêu chuẩn nghiên cứu với tuổi trung vị là 50, trong đó 6% NB suy tủy mức độ trung bình phụ thuộc truyền máu, 62% NB suy tủy nặng và 32% NB suy tủy rất nặng. Tỉ lệ đáp ứng chung về huyết học tại thời điểm 3 tháng và 6 tháng lần lượt là 60% và 74%. Thời gian sống không biến cố tại thời điểm 2 năm là 62,9%. Các biến cố bất lợi thường gặp trong quá trình điều trị gồm xuất huyết, nhiễm trùng và tăng men gan.
ịDù đã có những tiến bộ so với trước đây, điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tuỷ (BCCDT) ở trẻ em vẫn được xem là một thách thức. Tái phát xảy ra ở 30 – 40% bệnh nhi và là nguyên nhân chính dẫn đến thất bại điều trị 4. Chúng tôi thực hiện nghiên cứu nhằm xác định tỉ lệ tái phát và phân tích các yếu tố ảnh hưởng đến tình trạng tái phát ở trẻ mắc BCCDT. Nghiên cứu mô tả loạt ca, hồi cứu, gồm 79 bệnh nhi mới chẩn đoán BCCDT và điều trị đặc hiệu tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV TMHH) từ tháng 01/2018 đến tháng 01/2023. Tỉ lệ tái phát chung là 47,8%. Xác suất sống không tái phát (RFS) 36 tháng là 41,8±5,7%. Đa số tái phát tuỷ đơn độc và xảy ra trong vòng 12 tháng sau khi đ ạt CR. Đặc điểm di truyền lúc chẩn đoán và ghép TBG có mối liên hệ với tình trạng tái phát. NB thuộc nhóm nguy cơ thấp có tỉ lệ tái phát thấp hơn nguy cơ trung bình - cao (p=0,033). Tái phát xảy ra ít hơn rõ rệt ở nhóm ghép TBG so với nhóm không ghép (p=0,028). Khi tái phát, NB có tiên lượng xấu với OS 6 tháng kể từ khi tái phát là 38,8±8,8% và ghép TBG là phương án giúp cải thiện sống còn. Nghiên cứu cho thấy phân nhóm nguy cơ hiệu quả và mở rộng ghép tế bào gốc là cần thiết để giảm tái phát từ đó cải thiện kết cục điều trị trong BCCDT trẻ em.
Bước đầu đánh giá hiệu quả của phác đồ MTR (Methotrexate – Temozolomide và Rituximab) và ý nghĩa tiến lượng của sự methyl hóa gene MGMT trong điều trị U lympho nguyên phát tại hệ thần kinh trung ương. Phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu mô tả loạt ca bệnh U lympho nguyên phát hệ thần kinh tại Bệnh viện Chợ Rẫy từ tháng 06/2023 đến hết tháng 06/2024. Kết quả: Có 26 bệnh nhân được đưa vào nghiên cứu với tuổi trung bình là 54,4. 100% bệnh nhân có kết quả giải phẫu bệnh là U lympho tế bào B lớn lan tỏa. Tổn thương não thường gặp là ở đại não (84,6%) và tổn thương một bên (65,4%). Tuy nhiên, có 23,1% bệnh nhân tổn thương 2 bên, 15,4% tổn thương tại tiểu não. Tỉ lệ đáp ứng chung và đáp ứng hoàn toàn sau khi hóa trị lần lượt là 80,2% và 76,9%. Có sự khác biệt về mức độ methyl hóa MGMT giữa 2 nhóm đạt và không đạt lui bệnh hoàn toàn sau 4 chu kì, tuy nhiên khác biệt này chưa có ý nghĩa thống kê (p = 0,79). Kết luận: U lympho nguyên phát tại hệ thần kinh trung ương có nhiều đặc điểm riêng biệt so với u lympho hệ thống. Phác đồ MTR bước đầu tỏ ra có hiệu quả tốt trong điều trị bệnh nhân U lympho nguyên phát hệ thần kinh trung ương. Ý nghĩa tiên lượng của gene MGMT vẫn còn chưa xác định được rõ và cần thêm nhiều nghiên cứu khác để khảo sát sự tương quan giữa mức độ methyl hóa MGMT và đáp ứng điều trị
Mô tả đặc điểm lâm sàng, sinh học của người bệnh, các biến chứng liên quan đến quá trình điều trị và đánh giá đáp ứng điều trị người bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (BCMDL) có đột biến gen IGHV được chẩn đoán và điều trị tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV TMHH). Đối tượng và phương pháp: Nghiên cứu hồi cứu hàng loạt ca. Chúng tôi sử dụng các kỹ thuật PCR, giải trình tự (GTT) Sanger và phân tích trình tự gen IGH bằng phần mềm IMGT để xác định tình trạng đột biến gen IGHV và kiểu TSX gen IGH. Thông tin về đặc điểm lâm sàng, sinh học và điều trị của NB BCMDL được thu thập trên phần mềm MQ soft và hồ sơ bệnh án. Kết quả: Từ tháng 8/2020 đến tháng 5/2024 chúng tôi thu thâp được thông tin của 18 người bệnh BCMDL thoả tiêu chuẩn nghiên cứu. Độ tuổi mắc bệnh trung bình là 59 10 tuổi, tỉ số nam: nữ 1,5:1. Tỷ lệ người bệnh có hạch to, lách to, và gan to lần lượt là 94,4%, 83,3%, và 5,6%. Số lượng bạch cầu lympho trung vị lúc chẩn đoán 52,1 x109/L và lúc bắt đầu điều trị 103,8 x109/L. Tỷ lệ giai đoạn III- IV theo Rai chiếm 44,4%, giai đoạn C theo Binet chiếm 33,3%. Thời gian trung vị từ lúc có triệu chứng đến khi bắt đầu điều trị là 19 tháng. Có 16 NB được tiến hành điều trị. Tỉ lệ các phác đồ được chọn lựa ban đầu là phác đồ hoá trị liều cao chứa Rituximab chiếm 70%, thuốc ức chế Bruton’s kinase (BTKi) 15%, điều trị khác 15%. Tỉ lệ đáp ứng toàn bộ và đáp ứng hoàn toàn lần lượt là 93,8% và 43,8%. Kết luận: Hiệu quả điều trị NB BCMDL có đột biến gen IGHV tại BV TMHH cho kết quả khả quan.
Khảo sát tỷ lệ đọ chéo lympho B và T tiền ghép thận dương tính do kháng thể loại IgM bằng kỹ thuật HI-XM-CDC. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Mô tả cắt ngang trên 61 cặp đọ chéo có kết quả đọ chéo tiền ghép thận bằng kỹ thuật vi độc tế bào (XM-CDC) dương tính từ tháng 11/2021 – 05/2024 tại Trung tâm Truyền máu Chợ Rẫy. Kết quả: Tỷ lệ đọ chéo tiền ghép thận dương tính do kháng thể IgM là 71,4% đối với đọ chéo lympho T và 72,4% đối với đọ chéo lympho B. Trung bình tuổi của người nhận có kết quả đọ chéo dương tính do IgM là 37,2 tuổi và giới tính nữ chiếm tỷ lệ 52,2% so với giới nam là 47,8%. Ngoài ra, 76,1% các cặp đọ chéo dương tính do IgM là các cặp đọ chéo cùng huyết thống và tỷ lệ các cặp đọ chéo tương hợp HLA trên 3 alen là 71,4%. Kết luận: Kết quả bước đầu ứng dụng phương pháp HI-XM-CDC cho thấy tỷ lệ đọ chéo tiền ghép thận dương tính do kháng thể IgM tại bệnh viện Chợ Rẫy là trên 70%.
Imatinib mesylate (IM) là thuốc ức chế tyrosin kinase (tyrosine kinase inhibitors-TKIs) thế hệ đầu tiên đã chứng minh được hiệu quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT). Tuy nhiên, khoảng 27% người bệnh (NB) đã xuất hiện đề kháng với IM sau một thời gian sử dụng. Tỷ lệ NB không dung nạp IM phải ngưng thuốc mặc dù có thấp hơn nhưng cũng gây một khó khăn không nhỏ trong quá trình điều trị. Những NB đề kháng hay không dung nạp này có rất nhiều nguy cơ tiến triển sang những giai đoạn sau nặng nề và khó kiểm soát hơn 1. Hướng dẫn của Mạng lưới bệnh bạch cầu Châu Âu (The European LeukemiaNet-ELN) đã khuyến cáo ưu tiên chuyển sang TKIs thế hệ 2 ở NB đã kháng hoặc không dung nạp với IM càng sớm càng tốt nhằm kiểm soát tình trạng bệnh. Sự lựa chọn TKIs nào còn phụ thuộc vào sự hiện diện của đột biến kháng thuốc2. Nilotinib là TKIs thế hệ 2 được FDA chấp thuận điều trị bước 2 cho NB kháng hoặc không dung nạp IM. Các nghiên cứu trên thế giới cho thấy nhiều kết quả khả quan khi chuyển điều trị Nilotinib trên nhóm NB này. Đánh giá đáp ứng di truyền học phân tử (DTHPT) sâu (deep molecular response-DMR) có vai trò quan trọng liên quan đến lui bệnh không cần điều trị (treatment-free remission - TFR), thời gian sống toàn bộ (overall survival- OS), sống thêm không tiến triển (progressionfree survival-PFS), sống thêm không biến cố (event-free survival-EFS).
Tiến hành hồi cứu 47 trường hợp bệnh nhân được chẩn đoán ung thư vú giai đoạn III có biểu hiện HER2 dương tính và được điều trị tân bổ trợ với phác đồ ET, với mục tiêu ghi nhận tỷ lệ đáp ứng chung trên lâm sàng (ORR), tỷ lệ đạt được pCR sau hóa trị và những độc tính ghi nhận được trong quá trình điều trị với phác đồ này. Kết quả: Chúng tôi ghi nhận được tỷ lệ ORR đạt 87.23% và tỷ lệ bệnh nhân đạt được pCR là 10.63%. Theo ghi nhận, phần lớn bệnh nhân (63.83%) được điều trị với Paclitaxel là thuốc được lựa chọn đối với nhóm Taxane. Đối với nhóm bệnh nhân sử dụng Docetaxel thì việc phối hợp thêm với G-CSF cao hơn đáng kể khi so với nhóm sử dụng Paclitaxel (p = 0.004), tuy nhiên độc tính độ 3 - 4 liên quan đến giảm bạch cầu thì không có sự khác biệt giữa 2 nhóm trong nghiên cứu của chúng tôi. Đối với độc tính hệ huyết học, các độc tính thương gặp nhất là giảm bạch cầu, giảm bạch cầu hạt và sốt giảm bạch cầu, độc tính huyết học độ 3 - 4 chiếm 28.20% các độc tính ghi nhận được và không có ghi nhận tử vong trong quá trình điều trị. Đối với độc tính ngoài hệ huyết học, đại đa số các độc tính ghi nhận ở mức độ nhẹ (độ 1 - 2) với tăng men gan, nôn ói và rối loạn thần kinh ngoại vi là những tác dụng phụ thường gặp nhất. Kết luận: Hóa trị tân bổ trợ với phác đồ ET đối với bệnh nhân ung thư vú giai đoạn III có HER2 dương tính là một phương pháp thay thế có thể cân nhắc sử dụng bởi tỷ lệ đáp ứng lâm sàng cao. Tuy nhiên khi so sánh với những thuốc thuộc nhóm kháng HER2 thì tỷ lệ đạt được pCR còn rất khiêm tốn. Việc lựa chọn điều trị bằng phác đồ ET trong trường hợp này cần được cân nhắc và bàn bạc kỹ lượng với bệnh nhân. Độc tính nặng ghi nhận trong quá trình điều trị chủ yếu liên quan đến giảm bạch cầu, các biến chứng này có thể được dự phòng bằng G-CSF và cũng cần theo dõi sát trong quá trình điều trị.
Khảo sát các chỉ số huyết học (CSHH) trước tách của người hiến tiểu cầu (NHTC) trên hệ thống có lọc bạch cầu và bù dịch (AmiCORE). Khảo sát ảnh hưởng của các CSHH trước tách đến các thông số trong quá trình gạn tách và chất lượng khối tiểu cầu (KTC) thu được trên hệ thống gạn tách có lọc bạch cầu và bù dịch. Đối tượng và phương pháp: 134 NHTC trên hệ thống AmiCORE (500ml) từ tháng 11/2022 – 05/2023 tại Trung tâm Truyền máu Chợ Rẫy. Các CSHH được đo bằng hệ thống phân tích huyết học Beckman Coulter và chế phẩm KTC được sản xuất bằng máy gạn tách tiểu cầu AmiCORE. Kết quả: Có mối tương quan thuận yếu giữa Hematocrit (HCT) trước tách và thời gian tách, (r=0,189, p<0,05). Có mối tương quan thuận trung bình giữa HCT trước tách và thể tích máu xử lý, lượng ACD dùng (r=0,316, 0,308 và p<0,001). Platelet (PLT) trước tách có mối tương quan nghịch mạnh với thể tích máu xử lý, lượng Anticoagulant Citrate Dextrose (ACD) dùng, (r = -0,889, -0,876 và p<0,001). Có mối tương quan nghịch trung bình giữa PLT trước tách và thời gian tách, (r = -0,583, p<0,001). Mean Corpuscular Volume (MCV) trước tách có mối tương quan nghịch yếu với lượng NaCl sử dụng, (r = -0,219, p<0,001). Tỷ lệ KTC đạt tiêu chuẩn chất lượng (TCCL) ở nữ giới bằng 0,85 lần so với nam giới. Tỷ lệ KTC đạt TCCL ở nhóm HCT trên 46% bằng 1,09 lần so với nhóm HCT từ 38% - 46%. Có sự khác biệt giữa các nhóm HCT trước tách và Collection efficiency (CE), giữa các nhóm PLT trước tách và Collection rate (CR), (p<0,05). Kết luận: Có mối tương quan thuận giữa HCT và thời gian tách, thể tích máu xử lý, lượng ACD dùng. Ngược lại, có mối tương quan nghịch mạnh giữa PLT trước tách và thể tích máu xử lý, lượng ACD dùng. Có mối tương quan nghịch yếu giữa MCV và lượng NaCl sử dụng. Các yếu tố liên quan với tỷ lệ KTC đạt TCCL là giới tính, HCT. Nhóm NHTC có HCT từ 38-46% và PLT trên 350x109/L có CE và CR cao hơn. Nhóm NHTC có chỉ số PLT, MCV cao hơn và HCT thấp hơn có thể có hiệu suất gạn tách tốt hơn trên hệ thống AmiCORE.
Đánh giá chất lượng của khối tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi sau rã đông tại Ngân hàng Tế bào gốc – Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương giai đoạn 2014-2023. Đối tượng và phương pháp: Chúng tôi lựa chọn 21 mẫu TBG máu ngoại vi được rã đông sau bảo quản đông lạnh không còn chỉ định ứng dụng lâm sàng được lưu trữ tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương từ 2014-2020. Kết quả: Đánh giá 21 đơn vị TBG máu ngoại sau rã đông, chúng tôi nhận thấy tỷ lệ đối tượng người hiến là nam giới chiếm 85,70%. Khối TBG sau rã đông có tỷ lệ sống của tế bào đánh giá bằng phương pháp Xanhtrypan đạt 70,00%, tỷ lệ sống của tế bào CD34+ đạt 78,20%, tỷ lệ phục hồi tế bào CD34+ đạt 84,52%. Tất cả các mẫu đều còn nguyên vẹn sau quá trình lưu trữ và có tạo cụm sau nuôi cấy tế bào. Tỷ lệ sống của tế bào CD34+ và tỷ lệ phục hồi của tế bào CD34+ đều có xu hướng giảm dần theo số năm bảo quản. Kết luận: Quá trình đánh giá chất lượng mẫu TBG máu ngoại vi sau rã đông được bảo quản tại Ngân hàng Tế bào gốc cho kết quả tốt, phù hợp để sử dụng cho bệnh nhân.
